Donidalorsen

Donidalorsen (API)

تحقیقی درخواست:
Donidalorsen API ایک اینٹی سینس oligonucleotide (ASO) ہے جو موروثی انجیوڈیما (HAE) اور متعلقہ سوزش کی حالتوں کے علاج کے لیے زیر تفتیش ہے۔ اس کا مطالعہ آر این اے ٹارگٹڈ علاج کے تناظر میں کیا جاتا ہے، جس کا مقصد اظہار کو کم کرنا ہے۔پلازما prekallikrein(KLKB1 mRNA)۔ محققین جین کو خاموش کرنے کے طریقہ کار، خوراک پر منحصر فارماکوکینیٹکس، اور بریڈیکنین کی ثالثی سوزش کے طویل مدتی کنٹرول کو دریافت کرنے کے لیے Donidalorsen کا استعمال کرتے ہیں۔

فنکشن:
Donidalorsen منتخب طور پر پابند کرکے کام کرتا ہے۔KLKB1mRNA، پلازما prekallikrein کی پیداوار کو کم کرتا ہے - kallikrein-kinin نظام میں ایک اہم انزائم جو HAE میں سوجن اور سوزش کو متحرک کرنے کے لیے ذمہ دار ہے۔ کالیکرین کی سطح کو کم کرکے، Donidalorsen HAE کے حملوں کو روکنے میں مدد کرتا ہے اور بیماری کے بوجھ کو کم کرتا ہے۔ ایک API کے طور پر، یہ HAE کے لیے طویل عرصے سے کام کرنے والے، ذیلی طور پر زیر انتظام علاج کی ترقی میں بنیادی علاج کے جزو کے طور پر کام کرتا ہے۔