Fitusiran (API)
تحقیقی درخواست:
Fitusiran API ایک مصنوعی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جس کی تحقیقات بنیادی طور پر ہیموفیلیا اور کوایگولیشن عوارض کے میدان میں کی جاتی ہے۔ یہ ہدف بناتا ہے۔antithrombin (AT یا SERPINC1)antithrombin کی پیداوار کو کم کرنے کے لئے جگر میں جین. محققین آر این اے مداخلت (RNAi) میکانزم، جگر کے لیے مخصوص جین کی خاموشی، اور ہیموفیلیا A اور B کے مریضوں میں روک تھام کرنے والوں کے ساتھ یا اس کے بغیر جمنے کو دوبارہ متوازن کرنے کے لیے نئی علاج کی حکمت عملیوں کو دریافت کرنے کے لیے Fitusiran کا استعمال کرتے ہیں۔
فنکشن:
فٹوسیران اینٹی تھرومبن کے اظہار کو خاموش کر کے کام کرتا ہے، جو ایک قدرتی اینٹی کوگولنٹ ہے، اس طرح تھرومبن کی پیداوار میں اضافہ اور جمنے کی تشکیل کو فروغ دیتا ہے۔ یہ طریقہ کار ہیموفیلیا کے مریضوں میں خون بہنے کی اقساط کو کم کرنے کے لیے حفاظتی علاج کا طریقہ پیش کرتا ہے۔ ایک API کے طور پر، Fitusiran طویل عرصے تک کام کرنے والے ذیلی کیوٹینیئس علاج میں ایک فعال جزو کے طور پر کام کرتا ہے جس کا مقصد زندگی کے معیار کو بہتر بنانا اور خون بہنے والے امراض میں علاج کے بوجھ کو کم کرنا ہے۔