گیووسیران

Givosiran (API)

تحقیقی درخواست:
Givosiran API ایک مصنوعی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جس کا مطالعہ شدید ہیپاٹک پورفیریا (AHP) کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے۔ یہ خاص طور پر کو نشانہ بناتا ہے۔ALAS1جین (امینولیولینک ایسڈ سنتھیس 1)، جو ہیم بائیو سنتھیس کے راستے میں شامل ہے۔ محققین آر این اے مداخلت (RNAi) پر مبنی علاج، جگر کے ہدف والے جین کی خاموشی، اور پورفیریا اور متعلقہ جینیاتی عوارض میں شامل میٹابولک راستوں کی ماڈلن کی تحقیقات کے لیے Givosiran کا استعمال کرتے ہیں۔

فنکشن:
کے اظہار کو کم کرکے Givosiran کام کرتا ہے۔ALAS1ہیپاٹوسائٹس میں، اس طرح زہریلے ہیم انٹرمیڈیٹس جیسے ALA (امینولیولینک ایسڈ) اور پی بی جی (پورفوبیلینوجن) کے جمع ہونے میں کمی آتی ہے۔ یہ شدید ہیپاٹک پورفیریا سے وابستہ نیورووسسرل حملوں کو روکنے میں مدد کرتا ہے۔ ایک API کے طور پر، Givosiran RNAi پر مبنی علاج میں ایک فعال دوا ساز جزو ہے جسے ذیلی انتظامیہ کے ساتھ AHP کا طویل مدتی کنٹرول فراہم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔