انکلیسیران سوڈیم (API)
تحقیقی درخواست:
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) کا مطالعہ بنیادی طور پر RNA مداخلت (RNAi) اور قلبی علاج کے شعبے میں کیا جاتا ہے۔ PCSK9 جین کو نشانہ بنانے والے ایک ڈبل پھنسے ہوئے siRNA کے طور پر، یہ LDL-C (کم کثافت لیپوپروٹین کولیسٹرول) کو کم کرنے کے لیے طویل عرصے سے کام کرنے والی جین کو خاموش کرنے کی حکمت عملیوں کا جائزہ لینے کے لیے طبی اور طبی تحقیق میں استعمال ہوتا ہے۔ یہ siRNA کی ترسیل کے نظام، استحکام، اور جگر کے ہدف والے RNA علاج کی تحقیقات کے لیے ایک ماڈل کمپاؤنڈ کے طور پر بھی کام کرتا ہے۔
فنکشن:
Inclisiran sodium API ہیپاٹوسائٹس میں PCSK9 جین کو خاموش کر کے کام کرتا ہے، جس سے PCSK9 پروٹین کی پیداوار میں کمی واقع ہوتی ہے۔ اس کے نتیجے میں ایل ڈی ایل ریسیپٹرز کی ری سائیکلنگ میں اضافہ ہوتا ہے اور خون سے ایل ڈی ایل کولیسٹرول کی زیادہ تر صفائی ہوتی ہے۔ کولیسٹرول کو کم کرنے والے ایجنٹ کے طور پر اس کا کام ہائپرکولیسٹرولمیا کے علاج اور قلبی امراض کے خطرے کو کم کرنے میں اس کے استعمال کی حمایت کرتا ہے۔ ایک API کے طور پر، یہ انکلیسیران پر مبنی دوائیوں کی تشکیل میں بنیادی فعال جزو بناتا ہے۔