Oligonucleotide APIs
-
انکلیسیران سوڈیم
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) کا مطالعہ بنیادی طور پر RNA مداخلت (RNAi) اور قلبی علاج کے شعبے میں کیا جاتا ہے۔ PCSK9 جین کو نشانہ بنانے والے ایک ڈبل پھنسے ہوئے siRNA کے طور پر، یہ LDL-C (کم کثافت لیپوپروٹین کولیسٹرول) کو کم کرنے کے لیے طویل عرصے سے کام کرنے والی جین کو خاموش کرنے کی حکمت عملیوں کا جائزہ لینے کے لیے طبی اور طبی تحقیق میں استعمال ہوتا ہے۔ یہ siRNA کی ترسیل کے نظام، استحکام، اور جگر کے ہدف والے RNA علاج کی تحقیقات کے لیے ایک ماڈل کمپاؤنڈ کے طور پر بھی کام کرتا ہے۔
-
Donidalorsen
Donidalorsen API ایک اینٹی سینس oligonucleotide (ASO) ہے جو موروثی انجیوڈیما (HAE) اور متعلقہ سوزش کی حالتوں کے علاج کے لیے زیر تفتیش ہے۔ اس کا مطالعہ آر این اے ٹارگٹڈ علاج کے تناظر میں کیا جاتا ہے، جس کا مقصد اظہار کو کم کرنا ہے۔پلازما prekallikrein(KLKB1 mRNA)۔ محققین جین کو خاموش کرنے کے طریقہ کار، خوراک پر منحصر فارماکوکینیٹکس، اور بریڈیکنین کی ثالثی سوزش کے طویل مدتی کنٹرول کو دریافت کرنے کے لیے Donidalorsen کا استعمال کرتے ہیں۔
-
فٹوسیران
Fitusiran API ایک مصنوعی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جس کی تحقیقات بنیادی طور پر ہیموفیلیا اور کوایگولیشن عوارض کے میدان میں کی جاتی ہے۔ یہ ہدف بناتا ہے۔antithrombin (AT یا SERPINC1)antithrombin کی پیداوار کو کم کرنے کے لئے جگر میں جین. محققین آر این اے مداخلت (RNAi) میکانزم، جگر کے لیے مخصوص جین کی خاموشی، اور ہیموفیلیا A اور B کے مریضوں میں روک تھام کرنے والوں کے ساتھ یا اس کے بغیر جمنے کو دوبارہ متوازن کرنے کے لیے نئی علاج کی حکمت عملیوں کو دریافت کرنے کے لیے Fitusiran کا استعمال کرتے ہیں۔
-
گیووسیران
Givosiran API ایک مصنوعی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جس کا مطالعہ شدید ہیپاٹک پورفیریا (AHP) کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے۔ یہ خاص طور پر کو نشانہ بناتا ہے۔ALAS1جین (امینولیولینک ایسڈ سنتھیس 1)، جو ہیم بائیو سنتھیس کے راستے میں شامل ہے۔ محققین آر این اے مداخلت (RNAi) پر مبنی علاج، جگر کے ہدف والے جین کی خاموشی، اور پورفیریا اور متعلقہ جینیاتی عوارض میں شامل میٹابولک راستوں کی ماڈلن کی تحقیقات کے لیے Givosiran کا استعمال کرتے ہیں۔
-
پلوزاسران
Plozasiran API ایک مصنوعی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جسے ہائپر ٹرائگلیسیریڈیمیا اور متعلقہ قلبی اور میٹابولک عوارض کے علاج کے لیے تیار کیا گیا ہے۔ یہ ہدف بناتا ہے۔اے پی او سی 3جین، جو اپولیپوپروٹین C-III کو انکوڈ کرتا ہے، جو ٹرائگلیسرائڈ میٹابولزم کا ایک اہم ریگولیٹر ہے۔ تحقیق میں، Plozasiran کا استعمال RNAi پر مبنی لپڈ کو کم کرنے کی حکمت عملیوں، جین کو خاموش کرنے کی مخصوصیت، اور فیملیئل chylomicronemia سنڈروم (FCS) اور مخلوط ڈسلیپیڈیمیا جیسے حالات کے لیے طویل مدتی علاج کے لیے استعمال کیا جاتا ہے۔
-
زلیبیسران
Zilebesiran API ایک تحقیقاتی چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جسے ہائی بلڈ پریشر کے علاج کے لیے تیار کیا گیا ہے۔ یہ ہدف بناتا ہے۔اے جی ٹیجین، جو اینجیوٹینینوجن کو انکوڈ کرتا ہے — جو رینن-انجیوٹینسن-الڈوسٹیرون سسٹم (RAAS) کا ایک اہم جزو ہے۔ تحقیق میں، زیلیبیسرن کو طویل مدتی بلڈ پریشر کنٹرول، RNAi کی ترسیل کی ٹیکنالوجیز، اور قلبی اور گردوں کی بیماریوں میں RAAS راستے کے وسیع تر کردار کے لیے جین کو خاموش کرنے کے طریقوں کا مطالعہ کرنے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے۔