2021-12-06 کو، امریکی وقت کے مطابق، Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) نے اپنے منشیات کے امیدوار Trofinetide کے فیز III کے کلینیکل ٹرائل کے مثبت ٹاپ لائن نتائج کا اعلان کیا۔فیز III ٹرائل، جسے لیونڈر کہا جاتا ہے، بنیادی طور پر ریٹ سنڈروم (RS) کے علاج میں Trofinetide کی حفاظت اور افادیت کا جائزہ لینے کے لیے استعمال ہوتا ہے۔کل 189 مضامین کا اندراج کیا گیا تھا، تمام خواتین جن کی عمریں 5-20 سال تھیں۔
لیوینڈر RS طرز عمل سوالنامہ (RSBQ) اور کلینیکل آؤٹکوم گلوبل ریٹنگ اسکیل (CGI-I) کے مشترکہ بنیادی اختتامی نکات کے ساتھ 12 ہفتوں کا ایک ڈبل بلائنڈ، بے ترتیب، پلیسبو کنٹرول ٹرائل تھا، جیسا کہ نرسنگ عملے اور معالجین نے بالترتیب اندازہ کیا تھا۔کلید ثانوی اختتامی نقطہ ہے کمیونیکیشن اینڈ سمبولک سلوک ڈیولپمنٹ اسکیل برائے شیرخوار اور نوزائیدہ بچوں (CSBS-DP-IT-Social)، جو بنیادی طور پر شیر خوار بچوں اور چھوٹے بچوں میں سماجی، زبانی، اور علامتی رویوں کی نشوونما کا جائزہ لینے کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ مہینوں کی عمر، اور اسے آٹزم کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے ابتدائی اسکریننگ کے لیے نشوونما میں تاخیر کی علامات اور دیگر ترقیاتی تاخیر، جیسا کہ نرسنگ اسٹاف کے ذریعے اندازہ کیا جاتا ہے۔
نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پلیسبو کے مقابلے Trofinetide دونوں پرائمری اینڈ پوائنٹس میں نمایاں بہتری آئی ہے۔RSBQ میں بیس لائن سے ہفتہ 12 میں پلیسبو اور ٹرافینیٹائڈ کی تبدیلیاں -1.7 بمقابلہ -5.1 (p=0.0175) تھیں؛CGI-I سکور 3.8 بمقابلہ 3.5 (p = 0.0030) تھے۔دریں اثنا، CSBS-DP-IT-Social میں بیس لائن سے تبدیلی -1.1 اور -0.1 پلیسبو اور Trofinetide کے لیے بالترتیب تھی۔
لیوینڈر کے دونوں بنیادی اور بنیادی ثانوی نقطہ نظر نے RS کے علاج کے لیے Trofinetide کی صلاحیت کو ظاہر کیا، تاہم، یہ واضح رہے کہ ابھرتے ہوئے منفی واقعات (TEAEs) سے متعلق مطالعہ کے علاج کے بند ہونے کی شرح پلیسبو کے مقابلے Trofinetide بازو میں زیادہ تھی۔ ، دونوں بالترتیب 2.1% اور 17.2% تھے۔ان میں سے، سب سے زیادہ عام منفی واقعات تھے:
① اسہال – Trofinetide 80.6% تھا (97.3% جن میں سے ہلکے سے اعتدال پسند تھے) اور پلیسبو 19.1% تھا۔
② الٹی - Trofinetide 26.9% تھی (96% جن میں سے ہلکے سے اعتدال پسند تھے) اور پلیسبو 9.6% تھا۔
③ دونوں گروپوں کے 3.2% مضامین میں سنگین منفی واقعات پیش آئے۔
لیونڈر ٹرائل میں شامل مضامین ٹرائل مکمل ہونے کے بعد یا اوپن لیبل Lilac اور Lilac-2 کے توسیعی مطالعہ میں Trofinetide حاصل کرنا جاری رکھیں گے، اور >95% مضامین جنہوں نے لیوینڈر کا مطالعہ مکمل کیا وہ Lilac کے اوپن لیبل پر سوئچ کرنے کا انتخاب کرتے ہیں۔ توسیعی تحقیق، نتائج کو آنے والی طبی میٹنگ میں پیش کیا جائے گا۔
پوسٹ ٹائم: فروری 17-2022